クリスパーのゲノム編集治療法、初の米承認－鎌状赤血球症患者に朗報

遺伝子編集技術を用いた鎌状赤血球症の治療法が米規制当局から承認された。2020年ノーベル化学賞を受賞した科学者が在籍するクリスパーにとって、米食品医薬品局（ＦＤＡ）の決定はマイルストーンとなった。

これにより、米バイオ医薬品会社のバーテックス・ファーマシューティカルズとクリスパー・セラピューティクスが開発した治療を患者は受けられるようになる。

バーテックスの株価はニューヨーク時間午前11時24分現在で1.3％安。クリスパー・セラピューティクスの株価は1.8％上昇。

英国の規制当局は11月、鎌状赤血球症およびΒ（ベータ））サラセミアという血液疾患に対するキャスジェビーと呼ばれる治療法を承認。世界で初めてクリスパー技術を使用した治療法を認めた。